Salute Adnkronos

“Novartis è partita da un importante bisogno medico insoddisfatto e ha sviluppato una risposta per i bambini che nascono con la Sma, una malattia genetica rara. La terapia genica può affrontare la causa della malattia, fornendo la sostituzione di un gene mancante o non funzionante e, quindi, bloccando la progressione della malattia”. Così Roberta Rondena, Country value & access head di Novartis, a margine della conferenza stampa con la quale la farmaceutica ha annunciato il via libera di (…)

Con l’ampliamento dei criteri di rimborsabilità di onasemnogene abeparvovec, la prima terapia genica approvata in Italia per il trattamento dell’atrofia muscolare spinale (Sma), anche i bambini con atrofia muscolare spinale di tipo 2 (Sma2) hanno la possibilità di accedere all’innovativo trattamento. Il via libera di Aifa alla rimborsabilità della terapia genica per questa categoria di pazienti è stato annunciato da Novartis nella conferenza stampa organizzata a Roma.

“L’anemia emolitica autoimmune da anticorpi freddi (Cad) fa sì che il nostro sistema immunitario reagisca in maniera anomala, in questo caso contro i globuli rossi, distruggendoli. È una patologia ultra-rara, difficile da diagnosticare, che può avere anche forme molto severe”. Lo ha detto Antonella Sau del Dipartimento di Ematologia Ausl Pescara, intervenendo a Roma alla presentazione di ’Una vita senza inverno’, il diario che racconta il desiderio dei pazienti con Cad, una patologia molto (…)

“Il diario ’Una vita senza inverno’ racconta il vissuto dei pazienti con anemia emolitica autoimmune da anticorpi freddi Cad, una patologia molto rara del sangue di cui si parla poco, ed è a disposizione di tutti coloro, inclusi clinici e specialisti, che vogliano approfondire la conoscenza di questa patologia”. Così Annalisa Scopinaro, Presidente Uniamo - Federazione italiana malattie rare, intervenendo a Roma alla presentazione di ’Una vita senza inverno’, iniziativa promossa da Sanofi in (…)

Accrescere la sensibilità delle Istituzioni nei confronti di chi soffre di anemia emolitica autoimmune da anticorpi freddi (Cad), patologia ultra-rara del sangue. È questo l’obiettivo del Diario ‘Una vita senza inverno’ che raccoglie le storie di pazienti e caregiver nato da una iniziativa di Sanofi in collaborazione FB&Associati, e con il contributo di Cittadinanzattiva e Uniamo Federazione italiana malattie rare. Il Diario, che racconta il desiderio dei pazienti con anemia emolitica (…)

“Nei confronti dell’anemia emolitica autoimmune da anticorpi freddi (Cad), malattia ultra-rara del sangue, la nostra attenzione è elevata: si tratta di una patologia difficile da diagnosticare, difficile da prendere in carico, difficile da vivere per i pazienti e anche per i caregiver, dal momento che a essere colpita è principalmente la popolazione anziana”. Lo ha detto Anna Lisa Mandorino, segretaria generale di Cittadinanzattiva intervenendo a Roma alla presentazione di ’Una vita senza (…)

Sindrome ipereosinofila: il Ready to HES 2024, ospitato a Torino, si pone l’obiettivo ambizioso di differenziare e inquadrare correttamente la malattia, offrendo un modello di approccio metodologico per la raccolta di esperienze cliniche a livello nazionale. "Oggi abbiamo a disposizione un anticorpo che agisce nei confronti dell’interleuchina 5, che è un po’ il fattore che determina la crescita degli eosinofili – afferma la dott.ssa Cristina Papayannidis, Dirigente medico dell’IRCCS A.O.U. (…)

Sindrome ipereosinofila: il Ready to HES 2024, ospitato a Torino, si pone l’obiettivo ambizioso di differenziare e inquadrare correttamente la malattia, offrendo un modello di approccio metodologico per la raccolta di esperienze cliniche a livello nazionale. "La diagnosi è complessa, richiede tempo, attenzione – spiega la prof. Luisa Brussino, Direttore SCDU Immunologia e Allergologia dell’A. O. Mauriziano di Torino – Per questo è fondamentale creare team multidisciplinari che collaborino al (…)

“Abbiamo fatto un libro bianco perché c’è bisogno di accendere una luce, un fanale sulla condizione delle donne che soffrono per una patologia rara, oppure che accompagnano un bambino che ha una patologia rara”. Lo ha detto Guendalina Graffigna, professore di Psicologia dei consumi e della salute università Cattolica e direttore Centro di ricerca EngageMinds Hub, a margine della presentazione di ‘Donne e malattie rare: impatto sulla vita e aspettative per il futuro’, il primo libro bianco (…)

“Il nostro impegno sul Libro Bianco nasce e deriva dalla nostra missione da oltre 30 anni: trasformare la vita delle persone che convivono con una malattia rara e quella dei loro cari che cercano di dare un supporto alla famiglia”. Così Anna Chiara Rossi, vice president e general manager Alexion - AstraZeneca rare disease, a margine dell’evento conclusivo della campagna ‘Women in Rare - la centralità delle donne nelle malattie rare’, ideata e promossa dall’azienda farmaceutica, insieme a (…)